Des scientifiques espagnols ont obtenu des résultats encourageants dans des «enfants de papillon"

Avril 1, 2016 Admin Santé 0 14
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Une étude clinique par des scientifiques espagnols a obtenu des résultats encourageants dans le traitement des trois «papillon enfants», un terme sur l'épidermolyse bulleuse dystrophique est connu, une maladie rare qui provoque la peau est aussi fragile que les ailes de lépidoptères.

Les trois patients pédiatriques ont été inclus jusqu'ici dans l'analyse et le développement du bien, ont été transplantés dans les hôpitaux de Madrid et de Barcelone avec des substituts de peau générés par ingénierie tissulaire, qui maintient les espoirs thérapeutiques pour ce nouveau traitement.

Les résultats définitifs seront annoncés après la fin du traitement de tous les patients inclus dans l'essai clinique au début de 2010. Marcela del Río, un chercheur au Centre de l'énergie, de l'Environnement et de la technologie (CIEMAT) et membre du Centre pour la recherche biomédicale maladies rares Réseau (CIBERER), a expliqué les progrès réalisés dans cette nouvelle stratégie, qui se est révélée efficace chez des souris préalablement.




Le procès a été parrainé par la société de biotechnologie Cellerix et est basé sur l'utilisation d'un "équivalent de peau" développé par des scientifiques du CIEMAT et CCST (Unité 714 CIBERER). Del Rio a été rapporté pour contenir des feuilles de fibroblastes de peau provenant d'un donneur en bonne santé qui, avec les kératinocytes et les cellules souches de la peau du patient, en principe, devrait avoir un effet palliatif sur la peau à se régénérer.

Le test d'espagnol est un pionnier dans le domaine et qui recrutent le plus grand nombre de patients. Seuls deux stratégies de thérapie cellulaire sont explorées dans le monde ces jours-ci, une en Grande-Bretagne et une aux États-Unis, bien que ce dernier est basé sur BMT et non de cellules de la peau.

Les approches qui sont analysés visent à lutter contre une maladie qui affecte au moins 250 personnes dans ce pays. L'équipe, composée de chercheurs fondamentaux et cliniques, a porté sur l'une des formes les plus graves de la maladie, dystrophique EB, causées par des mutations dans le gène codant pour le collagène VII.

L'absence de cette protéine provoque extrême fragilité de la peau et l'apparition de cloques douloureuses qui guérissent lentement. Les lésions apparaissent également sur les muqueuses, de la bouche, de l'oesophage ou de l'intestin avec ce qui peut causer des problèmes de déglutition et de l'anémie.

Une autre caractéristique est l'apparition de -la fusion pseudosyndactyly de chiffres sur les mains et les pieds, et les patients ont un risque élevé de développer un cancer de la peau avant l'âge de 35 ans. Une percée dans le traitement de la maladie qui a souligné Del Rio est que en Espagne a commencé cette année à diagnostiquer les patients génétiquement.

Ces études soulèvent la possibilité d'un diagnostic prénatal pour les couples à risque élevé de transmission de la maladie et sont en cours en collaboration avec Fundacion Jimenez Diaz. Dans l'avenir conseiller sur la stratégie d'intervention le meilleur pour chaque coup dans le visage de nouvelles approches thérapeutiques qui sont en cours d'élaboration. Jusqu'à présent, ces patients a été dérivé de pays européens, qui ont conduit à une augmentation des coûts et de longues attentes pour obtenir les résultats.

Le spécialiste a indiqué identifier mutations collagène VII (COL7A1) ne est pas une tâche simple, car il est l'un des gènes avec le plus grand nombre d'exons décrit, pour un total de 118. Del Rio a expliqué que le diagnostic génétique la plus commune révélera mutations en Espagne et de déterminer la prévalence réelle de cette maladie rare en Espagne.

Cela contribuera de manière significative à la compréhension de la nature de la maladie chez les patients espagnols et pour la conception de stratégies révélation »adapté à leurs mutations". L'utilisation de la peau artificielle pour lutter contre l'épidermolyse bulleuse dystrophique être analysé avec d'autres approches thérapeutiques dans une conférence internationale qui se tiendra à Madrid les deux trois-Octobre.

La réunion sera assisté par des chercheurs de renommée mondiale et d'être présent tous ceux qui mettent en œuvre de nouvelles stratégies de thérapie génique et cellulaire (aujourd'hui en Espagne, en Angleterre, aux États-Unis et l'Italie) et des représentants d'organisations de patients.

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