La thérapie génique pour la maladie de Parkinson Avanza

Mars 22, 2016 Admin Santé 0 21
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Ayant démontré sa sécurité dans une première étude, l'injection de gènes pour traiter la maladie de Parkinson fait son chemin vers la clinique.


La thérapie génique appelée NLX-P101 améliore les symptômes chez les patients atteints de ce trouble et ses résultats supérieurs à ceux obtenus avec le placebo.





Le processus, qui a impliqué 45 patients qui ont eu une réponse inadéquate aux thérapies conventionnelles.


Chase évaluer l'effet de l'injection de l'acide glutamique décarboxylase du gène de l'enzyme (GAD) dans le noyau sous-thalamique touchées par la maladie de Parkinson et comparant la réponse à une intervention chirurgicale simulé.


Le gène est introduit dans le noyau du cerveau par un vecteur (un virus) qui se intègre dans l'ADN des neurones.


Une fois là, la cellule nerveuse commence à produire l'enzyme GAD qui sécrète un neurotransmetteur (GABA), dont les niveaux sont anormalement bas chez ces patients.


En raison de cette absence de GABA, augmente l'activité du noyau sous-thalamique et conduit à l'absence de contrôle des mouvements volontaires, la rigidité et les tremblements.


La stimulation cérébrale profonde est utilisée depuis de nombreuses années car elle est capable de contrôler ces symptômes.


Mais "il a l'inconvénient que le patient doit être avec des électrodes implantées, les batteries d'alimentation, etc.», explique José López Barneo, Institut de biomédecine de Séville.


«Depuis quelque temps méthodes de conception ont le même résultat, mais par d'autres mécanismes." Par conséquent, «thérapie génique pourrait être une alternative thérapeutique."


Les premières données recueillies par NLX-101 sont apparus il ya quelques années, quand il a été montré pour être sûr (au moins à court terme).


Mais il ne avait pas ressenti un essais à double insu importants parce que l'effet placebo est très évidente chez les patients atteints de Parkinson, Peter LeWitt, de la Wayne State University (USA), et ses collègues ont maintenant présenté dans «The Lancet».


Les résultats préliminaires


Les participants ont été divisés en deux groupes qui ont reçu une injection de GAD ou la chirurgie car ils ne sont pas faites rien.


Après six mois, les symptômes moteurs se sont améliorées de 23,1% entre le traité et 12,7% dans le reste.


"Une petite mais significative et intéressante différence», qui exige «attendre un peu '' avant de tirer des conclusions.


"Ce est le premier résultat positif d'une étude en double aveugle de la thérapie génique" pour ce trouble, souligne Michael Hutchinson, Université de New York (USA), dans un éditorial intitulé «Pourquoi commander une thérapie génique pour la maladie de Parkinson? ».


Malgré les bons résultats, le résultat d'une recherche méticuleuse, "il ya encore beaucoup de questions sans réponse."


"Des questions telles que la durée de l'effet observé est maintenue", "Six mois est un temps assez court, car l'amélioration de l'expérience de nombreux patients de Parkinson au début, mais alors ce ne est pas maintenue".


"La clé sera la taille et le maintien de cet avantage."


"Il veut être, tout d'abord, une preuve de concept» est une «étape cruciale» pour faire la thérapie génique vient à la clinique et
"justifie la poursuite du développement de AAV2-GAD [NLX-101] pour le traitement de la maladie de Parkinson."

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